Thérapie CAR-T : Les malades de la leucémie sont soignés avec leurs propres cellules

Mercredi, la firme pharmaceutique suisse Novartis a annoncé qu’elle avait reçu l’approbation de la FDA nécessaire pour commercialiser sa thérapie CAR-T, Kymriah. La  Food and Drug Administration  (FDA) est une instance du gouvernement américain qui contrôle la qualité des aliments et des médicaments. Grâce à cette approbation, les patients atteints de leucémie pourront désormais suivre un traitement ponctuel et moins nocif. Mais quel sera le prix de celui-ci ? 475 000 $…

Mercredi, la firme pharmaceutique suisse Novartis a annoncé qu’elle avait reçu l’approbation de la FDA nécessaire pour commercialiser sa thérapie CAR-T, Kymriah. La  Food and Drug Administration  (FDA) est une instance du gouvernement américain qui contrôle la qualité des aliments et des médicaments. Grâce à cette approbation, les patients atteints de leucémie pourront désormais suivre un traitement ponctuel et moins nocif. Mais quel sera le prix de celui-ci ? 475 000 $…

La société pharmaceutique suisse Novartis a reçu le feu vert de la FDA pour traiter les patients atteints de leucémie avec leur traitement Kymriah. Les jeunes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie lymphoïde aiguë peuvent « former » leurs propres cellules sanguines qui thérapie pour briser les cellules cancéreuses.

Former les cellules saines à tuer les cellules malades

Kymriah repose sur la technologie CAR-T (impliquant la cellule, le gène et l’immunothérapie combinée). Des lymphocytes T du patient, un type de globules blancs, sont prélevés et envoyés dans un laboratoire pour être génétiquement pour reconnaître les cellules malignes et les détruire. Quand cette « formation » est terminée en laboratoire, les cellules sont réintroduites dans le corps du patient. Des essais de traitement avec le Kymriah ont été couronnés de succès. Dans plus de 80 % des cas, on a enregistré une rémission avec une seule dose, sur des patients au stade 3 (la phase dans laquelle le cancer commence à se propager sur les tissus ou les organes voisins de la tumeur d’origine).

Prix : 475 000 euros

En 2014, Joseph Jimenez (notre photo), le CEO de Novartis, avait déjà été nommé « l’homme qui va guérir le cancer » par le magazine Forbes.  Mais c’est avant tout un homme d’affaires intelligent. Il a acheté en 2012 les droits du chercheur thérapie du chercheur Carl June pour 20 millions de dollars.Et maintenant, il réclame 475 000 $ aux malades de la leucémie lymphoblastique aiguë pour un traitement au Kymriah, expliquant cette étiquette de prix par la personnalisation du traitement. Cependant, les assureurs n’ont pas à s’inquiéter, car ils ne rembourseront les soins que dans le cas où une amélioration de l’état de santé du patient aura été constatée après le premier mois de traitement. En dépit de la nature révolutionnaire de la thérapie, le projet suscite une féroce critique au sein du monde médical en raison de son prix astronomique.Jimenez admet que ce montant est élevé en termes absolus. Mais il observe que les firmes n’investiront pas dans la recherche à moins d’être certaines que ces travaux leur assureront une rentabilité correcte.

Les contribuables américains ont payé pour le développement de la thérapie CAR-T

Mais David Mitchell, un malade du cancer qui a fondé un groupe de défense des intérêts des patients, « Patients For Affordable Drugs » (‘Patients pour des médicaments abordables’), n’est guère convaincu par cet argument. Il a en effet calculé que le NIH (l’ensemble des instituts américains de la santé) a subventionné les travaux de recherche qui ont abouti à la découverte de la thérapie CAR-T à hauteur de 200 millions de dollars.Il a donc écrit un courrier à Jimenez, comportant l’introduction suivante :« Je vous écris aujourd’hui pour vous demander dans les termes les plus forts d’attribuer un prix juste à votre médicament CAR-T dans la mesure où les contribuables américains ont investi des centaines de millions de dollars pour développer cette thérapie CAR-T avant que votre firme ne s’y implique sérieusement ».« Nous avons dépensé des sommes considérables pour apporter cette thérapie sur le marché au travers du développement et du process de fabrication, des investissements dont nous n’avons pas révélé les montants, mais qui éclipsent tout ce que le gouvernement a investi au travers des subventions du NIH », s’est défendu Jimenez, ajoutant que la commercialisation du Kymriah avait coûté plus de 1 milliard de dollars à Novartis.

La thérapie CAR-T promet d’être un « big business »

D’autres firmes pharmaceutiques cherchent maintenant à entrer elles aussi sur le marché de la thérapie CAR-T. Cette semaine, le géant pharmaceutique américain Gilead a acheté le plus petit spécialiste CAR-T Kite Pharma pour 12 millions $. Ce dernier devrait prochainement décrocher lui aussi une approbation de la FDA pour son traitement, destiné à traiter un cancer du sang spcifique aux adultes, le lymphome diffus à grandes cellules B.Le traitement CAR-T est également à l’étude en Belgique. On peut citer Celyad qui collabore avec Novartis et la firme japonaise ONO Pharmaceutical.