3,5 millions la dose, le médicament le plus cher du monde approuvé

Le médicament visant à traiter l’hémophilie B de CSL Behring, Hemgenix, a été approuvé par l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments (FDA). Une avancée pour les patients atteints de cette maladie, encore faut-il qu’ils puissent se le payer.  

Pourquoi est-ce important ?

La recherche fait quotidiennement des avancées majeures. Ce n'est pas pour autant que monsieur et madame Tout-le-monde en profite. Le fait est que les avancées scientifiques et médicales représentent des coûts et les entreprises qui les chapeautent ou simplement les financent entendent bien avoir un retour sur investissement. C’est pourquoi certains médicaments coûtent cher, voire extrêmement cher, surtout pour les traitements destinés à des maladies de niche qui ne peuvent pas être vendus en masse.

Les faits : approuvé par les régulateurs américains, Hemgenix est le médicament le plus cher du monde. Une seule dose coûte 3,5 millions de dollars.

  • À noter que prix facturé aux patients ne serait pas nécessairement celui du coût du médicament.

« Nous sommes convaincus que ce prix générera des économies importantes pour l’ensemble du système de santé et réduira considérablement le fardeau économique de l’hémophilie B »

CSL Berhing

Le détail : Portée par la société biopharmaceutique CSL Behring, la thérapie génique Hemgenix consiste en un traitement unique pour les patients adultes atteints d’hémophilie B.

  • Cette maladie qui touche environ 40.000 personnes dans le monde empêche le sang de coaguler correctement, en raison d’un déficit en facteur IX de coagulation. En cas de blessure ou d’intervention chirurgicale, les personnes qui en souffrent ne parviennent pas à former un caillot de sang solide pour arrêter les saignements. Elles peuvent donc se vider de leur sang.
  • Jusqu’à présent, les traitements proposés consistaient à pallier le manque de facteur de coagulation par des injections répétées.

Concrètement : le traitement de CSL Behring s’adresse aux personnes atteintes d’hémophilie B âgées de 18 ans et plus qui ont pour l’instant recours à un traitement prophylactique au facteur IX ou qui présentent des épisodes répétés de saignements spontanés, voire des antécédents d’hémorragie potentiellement mortelle.

  • Le traitement génique unique consiste en un virus modifié portant un gène qui vise à produire le facteur de coagulation IX.
  • Une seule dose « réduit le taux de saignements annuels, réduit ou élimine le besoin d’un traitement prophylactique et génère des taux de facteur IX élevés et soutenus pendant des années », assure CSL Behring.

Les actions de CLS Behring grimpent

  • L’annonce de l’approbation d’Hemgenix par la FDA a eu un effet positif sur les actions d’uniQure – à l’origine du médicament et qui a revendu les droits mondiaux en mai 2021 – et de CSL Behring. Les premières ont augmenté de 3 % et les secondes de plus de 7 %.
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