L’autorité de réglementation des médicaments de l’Union européenne a rejeté le Leqembi, un traitement de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce mis au point par Eisai et Biogen. La décision a été prise après que le Comité des médicaments à usage humain de l’agence ait exprimé des inquiétudes quant au risque de gonflement grave du cerveau, qui l’emporte sur son faible impact sur le ralentissement du déclin cognitif.
Le rejet est un coup dur pour les entreprises, car Leqembi est confronté à une lenteur d’adoption aux États-Unis et souligne les complexités liées à une nouvelle classe de médicaments qui ont bénéficié à des patients en phase précoce, mais qui pourraient provoquer des effets secondaires rares et graves.
Les entreprises vont demander un réexamen
À la suite du rejet, les actions de Biogen ont chuté d’environ 7 % dans les échanges américains, tandis que son rival Eli Lilly a glissé de 1 %. Eisai et Biogen ont déclaré qu’elles demanderaient un réexamen de la recommandation, mais n’ont pas révélé les informations qu’elles fourniraient à l’autorité de réglementation.
Le traitement, également connu sous le nom de lecanemab, est approuvé aux États-Unis, en Chine, à Hong Kong, en Israël, au Japon et en Corée du Sud. Il aurait été le premier médicament européen à traiter la maladie d’Alzheimer plutôt que ses symptômes. La perfusion élimine du cerveau les amas collants de protéine amyloïde bêta, considérés comme une caractéristique de la maladie d’Alzheimer.
Lors d’essais cliniques, Leqembi a ralenti le déclin cognitif de 27 % chez des patients atteints d’une forme précoce de la maladie d’Alzheimer, par rapport à un placebo. Toutefois, l’autorité de réglementation de l’UE a fait part de trois préoccupations majeures : la faible différence absolue entre les patients ayant reçu Leqembi et ceux ayant reçu un placebo, les cas d’ARIA (un type de gonflement et d’hémorragie du cerveau) observés lors des essais cliniques et le risque élevé de gonflement et d’hémorragie du cerveau chez les personnes possédant deux copies du gène APOE4.
Les experts se prononcent sur la décision
Un expert de la maladie d’Alzheimer a déclaré que les exigences relatives au médicament, notamment les tests diagnostiques supplémentaires et les scanners cérébraux réguliers, soulèvent la question de savoir si des ressources limitées pourraient produire de meilleurs résultats pour les patients.
Cette décision fait pression sur les régulateurs européens pour qu’ils définissent clairement ce qu’est un bénéfice cliniquement significatif pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. La recommandation doit être soutenue par la Commission européenne, qui suit généralement la décision du régulateur.
Impact sur les autres médicaments antiamyloïdes
Les experts estiment que le rejet du Leqembi pourrait avoir un impact sur l’approbation d’autres médicaments antiamyloïdes, tels que le donanemab de Lilly. Christopher Raymond, analyste chez Piper Sandler, a déclaré que « nous avons du mal à voir l’UE approuver le donanemab de Lilly » à la lumière du rejet de Leqembi.
Alors que le débat autour de Leqembi se poursuit, les responsables de Lilly ont refusé de commenter la décision de l’UE. Toutefois, John Sims, directeur médical principal de Lilly, a souligné que l’entreprise est convaincue que les thérapies ciblant l’amyloïde présentent un profil bénéfice-risque favorable.
Les principaux enseignements
– L’autorité de réglementation des médicaments de l’Union européenne a rejeté Leqembi, un traitement de la maladie d’Alzheimer au stade précoce mis au point par Eisai et Biogen.
– Ce rejet est dû à des inquiétudes concernant le risque de graves gonflements du cerveau, qui l’emportent sur son faible impact sur le ralentissement du déclin cognitif.
– Eisai et Biogen demanderont un réexamen de la recommandation.